FDA 3대 사전 승인 획득…미국 메릴랜드에 연구·제조시설 설립 추진
줄기세포로 면역 거부 없는 치료…2028년 최종 승인 목표
줄기세포로 면역 거부 없는 치료…2028년 최종 승인 목표
라정찬 네이처셀 회장이 9일(현지시간) 워싱턴DC 인근 한 식당에서 조인트스템 생산 시설 투자 계획을 발표하고 있다. 워싱턴=임성수 특파원
국내 줄기세포 전문 기업 네이처셀이 무릎 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템(JointStem)’을 미국 내에서 생산하기 위해 3억 달러(4125억원) 규모의 투자를 유치하겠다고 9일(현지시간) 발표했다. 조인트스템이 미국 식품의약국(FDA)로부터 최종 승인 전 ‘동정적 사용 프로그램(EAP)’ 등 3대 사전 승인을 최근 획득하자 미국 내에 연구·생산 시설을 건립하겠다는 계획이다.
라정찬 네이처셀 회장은 이날 워싱턴DC 인근 한 식당에서 연 기자간담회에서 “대한민국에서 만드는 줄기세포 치료제로 임상 목적 이외에 미국 환자들을 치료하는 첫 사례인 것에 매우 큰 의미가 있다”며 “현지 연구소와 제조 센터를 설립해서 미국 환자들을 위해서는 미국에서 제조·공급하는 투자를 계획하고 있다”고 설명했다. 네이처셀은 줄기세포 치료제 생산 시설인 ‘바이오 스템셀 캠퍼스’를 메릴랜드주 볼티모어나 아나폴리스에 건립하기 위해 사전 부지 조사를 했고, 최종 선택을 앞두고 있다. 생산시설이 완공되면 미국에서 연간 100만명의 치료제를 만들 수 있다는 게 네이처셀 설명이다. 이를 위해 미국 제약기업과 투자기관으로부터 앞으로 5년간 총 4125억원의 투자를 유치한다는 목표를 세웠다.
네이처설에 따르면 조인트스템은 EAP와 ‘혁신치료제(BT)’, ‘첨단재생의료 치료제(RMAT)’ 등 FDA의 사전 승인 프로그램에서 모두 승인을 받았다.
조인트스템은 지난해 10월 재생의료 치료제에 대한 승인을 신속화하는 RMAT 지정을 받았고, 지난 3월 BT로도 지정됐다. 이어 지난달에는 정식 허가 전이라도 생명이 위중하거나 치료 대안이 없는 환자에게 사용할 수 있도록 허용하는 제도인 EAP도 승인받았다. 한국에서 실시한 3상 임상시험과 장기 추적 관찰 결과를 제출해 중증 무릎 퇴행성관절염에 대한 혁신적 치료 효과를 인정받은 것이라고 네이처셀은 설명했다.
조인트스템은 환자 본인의 줄기세포를 활용해 손상된 무릎 연골을 재생시키는 세포치료제다. 환자의 복부 지방에서 소량의 지방조직(약 10㎖)을 채취한 뒤 줄기세포를 추출해 무릎 관절강 내에 주사하는 방식이다.
FDA 출신인 정상목 사장은 “임상시험 결과 조인트스템은 일관된 효능을 보였고, 효과가 장기적으로 지속한다는 장점이 있다”며 “특히 환자 본인의 줄기세포를 이용하기 때문에 안전성에도 문제가 없고 신약으로서 가장 중요한 장애물인 면역 거부반응이 없다”고 말했다.
네이처셀은 미국 내에서 EAP를 진행하면서 이르면 올해 말 FDA에 승인을 위한 마지막 단계인 3상 임상시험을 신청, 이르면 2028년에는 최종 승인을 받을 것으로 예상했다.
네이처셀은 미국 내 생산시설을 갖추면 도널드 트럼프 미국 대통령의 의약품 관세 부과에도 대응할 수 있을 것으로 보고 있다. 트럼프 대통령은 전날 외국에서 생산되는 의약품에 200% 정도의 관세를 부과하겠다면서도 제약사들이 생산시설을 미국으로 옮기는 데 1년 또는 1년 반 정도 관세 부과 유예 시간을 주겠다고 밝힌 바 있다.